中新社南宁4月9日电 (张广权)广西医科大学第一附属医院9日介绍，中国原创碱基编辑技术为全球地中海贫血患者带来根治新希望🌦🏑。研究人员像修改错别字一样精确“改写”致病基因，成功让5名输血依赖型β-地中海贫血患者摆脱终身输血🐣。
全球首个进入临床试验的体外碱基编辑药物管线CS-101临床研究结果近日发表在国际顶级期刊《自然》(Nature)上🪱🦗。
该项研究由广西医科大学第一附属医院联合上海科技大学、复旦大学及正序(上海)生物科技有限公司共同完成🕊。
地中海贫血是一种遗传性血液疾病，在广西、广东等南方地区尤为高发，广西人群地贫基因携带率超过20%|。重型患者需终身输血，长期面临血源紧张、体内铁过载等风险🖼。过去唯一的根治方法是造血干细胞移植，但多数患者因找不到配型相合的供者而错失治疗机会🐐🎋。
此次广西团队采用更精细的“碱基编辑”技术🌺。广西医科大学第一附属医院血液内科主任医师赖永榕说：“传统基因编辑好比‘拆掉整面墙换砖头’，碱基编辑则是‘直接修改墙上的错别字’，不破坏DNA结构，更安全🦉。”团队使用自主研发的变形式碱基编辑器(tBE)开发的药物CS-101，重新激活患者体内“沉睡”的胎儿血红蛋白基因，代偿有缺陷的成人血红蛋白😾🪲。
临床试验中，5名输血依赖患者接受单次编辑后的造血干细胞输注，平均16天摆脱输血依赖，总血红蛋白恢复正常水平|_。中位随访23个月未发生严重不良反应，首例患者已脱离输血超过28个月🥍😁。
研究显示，基于碱基编辑的CS-101疗法在安全性和有效性上均展现出成为全球同类最佳(Best-in-Class)药物的巨大潜力🕊🕸。(完)
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📸 刘新旺记者 李维巍 摄
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📸 赵金立记者 覃创 摄
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